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코로나19 바이러스로 인해서 전세계가 보건과 위생 관련해서 관심이 높아지고 있는데요. 다행히 세계적으로 백신 개발에 힘쓰며 현재는 많은 국가에 백신이 도입이 되어 시민들이 무상으로 백신 접종도 받을 수 있게 되면서 코로나 유행으로부터 면역력을 키울 수 있게 되었는데요.
하지만, 이렇게 코로나로 1차, 2차, 3차 백신 모두를 무상으로 맞을 수 있는 반면, 어느 한 질환에 대해서는 무려 1회 주사에 18~25억원을 지불해야 맞을 수 있는 약이 있다고 합니다.
바로 이 약의 이름은 Zolgensma (성분명: onasemnogene abeparvovec)로 2019년 5월에 미국 식약처(FDA)로부터 허가를 받았다고 합니다. 현재까지 38개국의 식약처로부터 허가를 받은 상태라고 하며, 국내 식품의약품안전처(MFDS)으로부터도 이번년도 5월에 국내 최초 유전자치료제 허가를 받은 유일한 의약품이라고 합니다.
그럼 이 약은 과연 어디에 쓰이는 약일까요? 미국 노바티스 (Novartis) 제약회사에서 개발한 이 의약품은 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이(bi-allelic mutations)로 생기는 척수성 근위축증 (Spinal Muscular Atrophy [SMA])에 대해 쓰이는 유전자치료제(gene therapy)라고 합니다.
척수성 근위축증(SMA)은 희귀한 유전성 운동신경 질환(rare, inherited motor neuron disease)으로 근육 쇠약 및 근육 소모를 계속해서 유발하여, 이 질환을 가지고 태어난 아기가 치료를 받지 않으면 만 2세 전에 사망할 수도 있다고 합니다.
다행히 SMA의 근본 원인을 타겟하는 Zolgensma(졸겐스마) 치료제는 평생 단 1회 투여(정맥 주사)만 필요하며 환자와 가족의 삶의 질 개선과 운동 능력 향상(예: '도움없이 앉기', '혼자서 걷기' 등)에도 도움을 줬다는 임상 연구 결과가 나왔다고 합니다.
반면, 바이오젠(Biogen)의 스핀라자(Spinraza, 정맥주사)와 로슈(Roche)의 리스디플람(Risdiplam, 경구용) 또한 SMA을 타겟팅하는 의약품으로 개발이 되었지만 졸겐스마보다는 값은 저렴하지만 평생 복용을 해야 한다는 단점이 있다고 합니다.
한국에서도 매년 17명 정도의 아기가 SMA 질환을 가지고 태어난다고 하니 졸겐스마의 국내 허가는 희소식이지만, 너무 비싼 약값은 넘볼 수 없는 '희망고문' 같은 의약품인거 같다고 생각하네요. 얼른 빠른 시일 내에 맞고 싶어도 못 맞는 아이들을 위해 보험적용 문제가 해결되었으면 합니다.
참고: 미국 식약처 홈페이지, zolgensma.com, 헬스코리아뉴스